Obnavljanje vida z matičnimi celicami | 2020

Vsebina:

Anonim

Da bi preveril tehniko, je Bernier v oči zdravih miši vbrizgal grozde celic mrežnice. Presajeni fotoreceptorji so se naravno preselili v mrežnico svojega gostitelja. "Presaditev stožca predstavlja terapevtsko rešitev za patologijo mrežnice, ki jo povzroča degeneracija fotoreceptorskih celic," je pojasnil Bernier. "Do danes je bilo težko pridobiti velike količine človeških storžkov." Njegovo odkritje ponuja način za premagovanje tega problema in ponuja upanje, da se lahko razvijejo zdravljenja za trenutno neozdravljive degenerativne bolezni, kot sta Stargardtova bolezen in ARMD. "Raziskovalci poskušajo doseči to vrsto sojenja že več let," je dejal. "Zahvaljujoč našem preprostemu in učinkovitemu pristopu bo lahko vsak laboratorij na svetu ustvaril množico fotoreceptorjev. Tudi če je pred začetkom kliničnih preskušanj še dolga pot, to v teoriji pomeni, da bo teoretično mogoče zdravljenje neštetih bolnikov. "

Ugotovitve so še posebej pomembne z vidika izboljšanja pričakovane življenjske dobe in s tem povezanega povečanja primerov ARMD. ARMD je pravzaprav največji vzrok slepote med ljudmi, starejšimi od 50 let, in prizadene milijone ljudi po vsem svetu. In ko se staramo, se je vedno težje izogniti - med ljudmi, starejšimi od 80 let, to pospešeno staranje mrežnice prizadene skoraj eno četrto. Ljudje z ARMD postopoma izgubijo dojemanje barv in podrobnosti do te mere, da ne morejo več brati, pisati, gledati televizije ali celo prepoznati obraza.

ARMD je posledica degeneracije makule, ki je osrednji del mrežnice, ki omogoča večino vida. To degeneracijo povzroči uničenje stožcev in celic retinalnega pigmentnega epitela (RPE), tkiva, ki je odgovorno za popravilo vidnih celic v mrežnici in za izločanje celic, ki so preveč obrabljene. Vendar pa je le toliko popravka, ki ga lahko naredimo, ker smo rojeni s fiksnim številom stožcev. Zato jih seveda ni mogoče nadomestiti. Poleg tega, ko staramo, je vzdrževanje RPE vse manj učinkovito - odpadki se kopičijo in tvorijo depozite. "Razlikovanje celic RPE je precej enostavno, toda za izvedbo popolne terapije potrebujemo nevronsko tkivo, ki povezuje vse RPE celice s stožci.To je veliko bolj zapleteno za razvoj, «pojasnjuje Bernier, vendar ugotavlja, da verjame, da je njegova raziskovalna ekipa na tem izzivu.

Bernierja so se zanimali za gene, ki kodirajo in omogočajo indukcijo mrežnice med embrionalnim razvojem, od dokončanja doktorata iz molekularne biologije leta 1997. "Med postdoktorstvom na Max-Planck inštitutu v Nemčiji sem razvil idejo, da obstaja je bila naravna molekula, ki mora obstajati in biti sposobna prisiliti embrionalne matične celice, da postanejo stožci, «je dejal. Bioinformatska analiza ga je privedla do tega, da je napovedal obstoj skrivnostnega proteina: COCO, "rekombinacijske" človeške molekule, ki se običajno izraža v fotoreceptorjih med njihovim razvojem.

Leta 2001 je ustanovil laboratorij v bolnišnici Maisonneuve-Rosemont in takoj izoliral molekulo. Vendar je bilo potrebnih več let raziskav za demistifikacijo molekularnih poti, ki so vključene v mehanizem razvoja fotoreceptorjev. Njegove najnovejše raziskave kažejo, da lahko COCO sistematično blokira vse signalne poti, ki vodijo v diferenciacijo drugih mrežnih celic v očesu. Z odkrivanjem tega molekularnega procesa je Bernier uspel izdelati fotoreceptorje. Natančneje, proizvajal je S-stožce, ki so prototipi fotoreceptorjev, ki jih najdemo v najbolj primitivnih organizmih.

Poleg kliničnih aplikacij bi lahko ugotovitve profesorja Berniera omogočile modeliranje človeških mrežnih degenerativnih bolezni z uporabo induciranih pluripotentnih matičnih celic, ki ponujajo možnost neposrednega testiranja potencialnih poti za terapijo na lastno tkivo bolnika.